Médicaments essentiels pédiatriques

Médicaments pédiatriques - une priorité mondiale

Une priorité mondiale

La réduction de la mortalité de l’enfant et le traitement des enfants atteints de grandes maladies sont des priorités mondiales exprimées dans les objectifs du Millénaire pour le développement (quatrième et sixième objectif). Il est indispensable, pour les réaliser, d’accroître la production et la disponibilité des médicaments essentiels destinés aux enfants. Aujourd’hui, de nombreux médicaments destinés au traitement des maladies prioritaires ne sont pas destinés aux enfants ou, lorsqu’ils le sont, ne parviennent pas aux enfants qui en ont le plus besoin.

L’enfant ne métabolise pas le médicament comme l’adulte. Il lui faut donc des formes galéniques différentes. Les variations sont également fonction de l’âge de l’enfant, de son poids corporel et de son état physique. Les médicaments pédiatriques doivent donc tenir compte de toutes ces variables.

Outre la présentation, les médicaments pédiatriques doivent être de goût agréable aux enfants. Il est difficile pour un jeune enfant d’avaler un gros comprimé tandis que les solutions orales ou les sirops sont mieux tolérés. Pour les enfants atteints d’affections chroniques comme le VIH/sida, auxquels il faut administrer quotidiennement plusieurs médicaments, la meilleure approche est celle de l’association à doses fixes, plusieurs médicaments étant combinés en un seul comprimé. Il reste que les quelques associations à doses fixes destinées aux enfants ont un prix trois fois plus élevé que les formes galéniques destinées aux adultes.

Lacunes de la recherche-développement

Il existe peu de connaissances sur les effets potentiels de certains médicaments sur les enfants. Cela est en partie dû au fait que les essais cliniques sont plus rares chez les enfants que chez les adultes. L’éthique des essais cliniques suppose d’obtenir le consentement éclairé et la signature du sujet avant sa participation volontaire, ce qui, de toute évidence, pose un problème dans le cas des enfants, en particulier chez les plus jeunes.

Le manque d’essais cliniques pour les médicaments pédiatriques entraîne une déficience de l’information en ce qui concerne la qualité et l’innocuité des médicaments. Ces lacunes ont un effet dissuasif sur la recherche et le développement par les laboratoires pharmaceutiques de médicaments adaptés aux enfants et sur leur production à des coûts réduits par les fabricants de génériques.

D’autre part, les enfants sont d’ordinaire un groupe silencieux de la population; ils sont tributaires d’autres personnes pour faire entendre leur voix puisqu’ils ne votent pas, n’achètent pas et, de manière générale, n’ont pas de représentativité dans la sphère publique de la société. Un accroissement de la recherche-développement dans le domaine pharmaceutique leur serait bénéfique, mais ils ne sont pas en mesure de l’exiger.

Problèmes de distribution

Il est fréquent que les médicaments pédiatriques qui ont déjà été mis au point et sont disponibles ne parviennent pas aux enfants qui en ont le plus besoin. À titre d’exemple, la diarrhée, bien qu’elle puisse être traitée facilement à l’aide de sels de réhydratation orale et zinc, tue encore 1,9 million d’enfants âgés de moins de cinq ans chaque année.

Les sels de réhydratation orale sont faciles à utiliser et à produire, et relativement peu onéreux; après des années de campagnes de sensibilisation, ils sont très répandus dans les pays en développement. Le zinc est, par contre, difficile à trouver dans les zones à forte incidence de maladies diarrhéiques. Or les solutions de réhydratation orale sont plus efficaces quand elles y sont associées.

De nombreuses causes liées à la pauvreté peuvent expliquer que des enfants meurent toujours de maladies diarrhéiques, mais l’une des raisons évidentes est que l’intégralité du remède (sels de réhydratation plus zinc) n’est pas mise à leur disposition.

Les maladies ciblées

L’OMS estime que, parmi tous les fléaux touchant les enfants, cinq affections en particulier nécessitent une action immédiate:

La pneumonie et d’autres infections aiguës des voies respiratoires inférieures

On estime que 20% des décès chez les enfants âgés de moins de cinq ans sont dus à des infections aiguës des voies respiratoires inférieures, qui sont la première cause de mortalité infantile dans le monde. La pneumonie est, à elle seule, responsable d’environ 2 millions de morts par an, qui pourraient être évitées en assurant un accès aux médicaments pédiatriques.

VIH/sida

Le VIH pédiatrique, bien qu’il ne cause que 3% environ des décès annuels chez les enfants de moins de cinq ans, constitue un défi de santé publique de plus en plus important. On estime que 1150 enfants sont infectés chaque jour.

Paludisme

On estime à 1 million le nombre d’enfants décédant chaque année d’infections palustres, 40% des enfants du monde vivant dans des pays d’endémie palustre. En Afrique, un enfant meurt toutes les 30 secondes du paludisme. Bien qu’il s’agisse d’une maladie prioritaire qui ait fait l’objet de nombreuses conférences et appels à l’action, il faut redoubler d’efforts pour remédier aux problèmes de mise au point de traitements destinés aux enfants et d’accès à ces traitements.

Maladies diarrhéiques

On estime que 1,9 million d’enfants de moins de cinq ans meurent chaque année de diarrhée et de complications connexes, ce qui représente 18% de la mortalité totale chez l’enfant de moins de cinq ans. En conséquence, plus de 5000 enfants meurent chaque jour de maladies diarrhéiques, qui peuvent pourtant être traitées facilement et efficacement.

Tuberculose

Environ 1,1 million (soit 12%) sur 8,8 millions de nouveaux cas de tuberculose enregistrés en 2005 concernaient des enfants de moins de 14 ans.

Filariose lymphatique et schistosomiase

Bien qu’elles ne figurent pas parmi les principaux fléaux pour les enfants, la filariose et la schistosomiase, maladies tropicales négligées, font également partie des priorités de l’OMS en raison des disparités au niveau soit de la mise au point, soit de l’accessibilité des médicaments.

L’OMS estime que 330 millions d’enfants de moins de 15 ans nécessitent actuellement une chimiothérapie en prévention d’une filariose lymphatique dans les zones d’endémie (Asie, Pacifique, Afrique et Amérique du Sud). En outre, 125 millions d’enfants de cette même tranche d’âge nécessitent un traitement préventif contre la schistosomiase. Les médicaments nécessaires existent sous forme pédiatrique mais ne sont presque pas disponibles ou accessibles pour les populations ciblées.

Action de l’OMS

Reconnaissant le manque de médicaments pédiatriques, les États Membres de l’OMS ont adopté une résolution sur l’« amélioration des médicaments destinés aux enfants » lors de l’Assemblée mondiale de la Santé de 2007, la réunion annuelle de l’Organisation. L’OMS s’y est vu confier la mission d’envisager des mesures permettant de favoriser davantage la recherche-développement sur les médicaments pédiatriques et d’améliorer l’état des connaissances sur la qualité, l’efficacité et l’innocuité de ces médicaments.

Pour remédier à cet état de fait, l’OMS a en outre créé un sous-comité d’experts pour élaborer une liste de médicaments pédiatriques essentiels. La liste, publiée dans sa version finale en décembre 2007, comprend 206 médicaments, y compris des traitements contre le sida, des vaccins, des produits anesthésiques, des hormones, des vitamines et des minéraux.

La liste devrait servir de référence pour les pays en vue d’élaborer des listes nationales en fonction de leurs priorités de santé publique; elle marque le début d’un processus plus vaste qui vise à garantir la mise au point et la mise à disposition de médicaments pédiatriques pour le groupe de patients concernés.

Il faut en faire davantage pour identifier les lacunes de la recherche sur les médicaments pédiatriques et les problèmes liés à la fourniture et à la distribution. L’OMS commence à s’atteler à ces questions avec ses partenaires des Nations Unies, en particulier l’UNICEF.

L’objectif fondamental que poursuit l’OMS dans ce domaine est de s’attaquer au VIH/sida, au paludisme, à la tuberculose, à la pneumonie et aux maladies diarrhéiques, qui sont responsables de plus de 50% de la mortalité chez l’enfant de moins de cinq ans.

Plus précisément, l’OMS œuvre à la réalisation des objectifs suivants:

• intensifier les études supplémentaires indépendantes sur la mise au point de médicaments pédiatriques, leur efficacité et leur innocuité;

• fournir aux prescripteurs, aux pharmaciens et aux agents de santé de meilleures informations sur les médicaments thérapeutiques;

• envisager des mesures pour accélérer la mise en place d’une réglementation sur les formulations pédiatriques de qualité;

• instaurer des systèmes permettant de garantir que les établissements de santé disposent de stocks de médicaments et de consommables cliniques essentiels en quantité suffisante;

• en l’absence d’essais cliniques, définir des critères d’innocuité et d’efficacité pour les médicaments essentiels sous forme pédiatrique;

• améliorer les infrastructures et les équipements de stockage de formulations pédiatriques sous forme liquide, moins stables que les formes solides;

• surveiller l’utilisation chez l’enfant de médicaments hors indications officielles, impropres ou non homologués.

Partager