儿童基本药物

儿童特定药物:背景介绍

一项全球重点

降低儿童死亡率并治疗患主要疾病的儿童属于全球重点工作,体现为千年发展目标(目标4和6)。实现这些目标的前提是增加儿童基本药物的生产和获得。目前,许多治疗重点疾病的药物并非为儿童开发;而且为儿童开发的药物也没有达及最需要的儿童。

儿童的药物代谢与成人不同。因此,儿童需要不同的剂型。不同年龄、体重和身体状况的儿童之间也有差异。儿童特定药物是指根据用药儿童的年龄、身体状况和体重生产出来的药物。

除剂量外,儿童特定药物还需要以对儿童适口性好的形式出现。幼儿吞咽大药片有困难,但可以接受口服液或糖浆。患有慢性病(如艾滋病毒/艾滋病)的儿童每天需要用数种药,将多种药物复合为一片药的固定剂量合剂是最好的方法。但是,一般而言,现有少数专为为儿童开发的儿科固定剂量合剂要比成人剂型贵三倍。

研发领域的空白

有关特定药物对儿童影响的知识还很少。这部分是由于在儿童中间进行的临床试验数量少于在成人中间进行的试验。

合乎伦理的进行临床试验的方法是在志愿者参与试验前获得其签名的知情同意书。很显然,获得儿童(特别是幼儿)的知情同意很困难。儿科药物临床试验不足又导致与质量和安全有关的信息缺口。这些缺口使得制药公司不愿研发适合儿童的药物,仿制药厂也不愿以更低的成本生产这些药物。

另外,儿童一般都是整个人口中沉默的一群,需要依靠他人为其代言:他们不投票,不买东西,一般在社会中也没有公开的声音。虽然儿童可以从更多的制药研发中获益,但他们也没有办法要求增加制药研发。

分发问题

已经开发出来并已上市的儿童特定药物往往无法达及最需要这些药物的儿童。例如,用口服补液盐加锌可以很容易治疗腹泻,但每年仍有190万五岁以下儿童死于腹泻。口服补液盐易用、易产,而且相对而言也不贵。经过多年宣传,口服补液盐现在在发展中国家可以广泛获得。但另一方面,在腹泻病发病率高的地方并不是很容易找到锌。含锌的口服补液溶液比不含锌的更有效。

儿童仍然死于腹泻病有许多和贫穷有关的原因,但一个比较明显的原因就是患者未能获得完全治疗用药:口服补液盐加锌。

目标疾病

世卫组织估计,导致儿童死亡的所有疾病,特别是其中五种,需要人们立即采取行动:

肺炎和其它急性下呼吸道感染

据估算,20%的五岁以下儿童死亡是由急性下呼吸道感染引起的。这是全世界婴儿死亡的最重要原因。肺炎每年导致约200万儿童死亡,而这本可通过获得儿童特定药物加以预防。

艾滋病毒/艾滋病

虽然只占五岁以下儿童年死亡数量的约3%,但儿科艾滋病毒感染正越来越成为公共卫生挑战。每天估计有1150名儿童感染。

疟疾

据估算,每年有100万儿童死于疟疾感染,而且全世界有40%儿童生活在疟疾流行国。在非洲,每30秒钟就有一名儿童死于疟疾。虽然疟疾是一种重点疾病而且也是无数国际会议和行动呼吁书的主题,开发并提供专门针对儿童的抗疟药问题仍未得到解决。

腹泻病

据估算,每年有190万五岁以下儿童死于腹泻及相关并发症,占全部五岁以下儿童死亡数的18%。这也意味着每天有5千余名儿童死于腹泻病,而腹泻病本来很容易进行有效治疗。

结核病

2005年总计880万例新发结核病,其中110万患者(12%)是14岁以下儿童。

淋巴丝虫病和血吸虫病

虽然不是导致儿童死亡的主要疾病,但被忽视的热带病丝虫病和血吸虫病也是世卫组织的工作重点,主要是因为针对这两种病的药物开发和获得方面还存在差距。

世卫组织估计,目前疾病流行区(亚洲、太平洋、非洲和南美)有3.3亿15岁以下儿童需要进行化疗以预防淋巴丝虫病。另外还有1.25亿15岁以下儿童需要进行血吸虫病预防性治疗。必要的儿科剂型药物已经出现,但对目标人群而言还很难获得。

世卫组织的行动

世卫组织会员国已经认识到缺少儿童特定药物的问题,在2007年世界卫生大会期间通过了有关“更适合的儿童药物”的决议。决议授权世卫组织探索各种方式,以促进研发儿科药物并增加有关儿科药物的质量、有效性和安全性的知识。

为此,世卫组织建立了专家小组委员会,专门拟定儿童基本药物清单。该清单于2007年12月定稿并出版,包括206种药物,有抗艾滋病药、疫苗、麻醉剂、激素、维生素和矿物质。

该清单应作为各国根据本国具体公共卫生重点制定本国药物目录的参考,同时也是确保开发儿童特定药物并将其提供给目标患者的更长期进程的开端。

需要做更多工作以确定儿童药物研发领域的空白以及与供应和分发有关的问题。世卫组织正与联合国伙伴一道开始处理这些问题,特别是联合国儿童基金会。

世卫组织该领域工作的初始目标是应对总计占五岁以下儿童死亡半数以上的艾滋病毒/艾滋病、疟疾、结核病、肺炎和腹泻病。

更具体而言,世卫组织将努力实现以下目标:

  • 增加更多有关儿科药物开发及其疗效和安全性的研究和独立研究;
  • 向处方者、药剂师和卫生工作者提供有关儿童特定药物的更好信息;
  • 探索加快高质量儿科配方监管审批进程的方式;
  • 建立制度,确保卫生机构有充足的儿童基本药物和临床消耗品库存;
  • 如未进行临床试验,确定将基本药物用于儿科配方的安全性和疗效指标;
  • 改进用于存储不如固体制剂稳定的液体儿科配方的基础设施和设备;
  • 监督将未获使用许可的、未按说明书标签使用和不安全的药物用于儿童的行为。
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