Principaux repères sur les médicaments pédiatriques
Une priorité mondiale
La réduction de la mortalité de l’enfant et le traitement des enfants atteints des principales maladies qui les frappent sont des priorités mondiales énoncées dans les objectifs du Millénaire pour le développement (objectifs 4 et 6). Pour atteindre ces objectifs, l’une des conditions préalables consiste à accroître la production et l’offre de médicaments essentiels pour les enfants. À l’heure actuelle, de nombreux médicaments pour les maladies prioritaires ne sont pas adaptés aux enfants; et lorsqu’ils le sont, ils ne parviennent pas toujours à ceux qui en ont le plus besoin.
Les enfants ne métabolisent pas les médicaments comme les adultes. Ils ont donc besoin de formes galéniques différentes. Il existe également des différences entre les enfants selon leur âge, leur poids et leur état général. Les médicaments adaptés aux enfants sont fabriqués pour convenir à l’âge, à l’état général et au poids corporel de l’enfant à qui ils sont administrés.
En dehors de la forme galénique, les médicaments adaptés aux enfants doivent avoir un goût agréable. Les petits enfants ont du mal à avaler les gros comprimés mais tolèrent les solutions orales ou les sirops. Pour les enfants atteints d’affections chroniques tels que le VIH/sida, et qui doivent prendre plusieurs médicaments par jour, les associations fixes –c’est-à-dire plusieurs médicaments en un seul comprimé – sont préférables. Toutefois, les quelques associations fixes à usage pédiatrique mises au point pour les enfants sont généralement trois fois plus chères que les formes pharmaceutiques destinées aux adultes.
Lacunes de la recherche et du développement
On connaît mal les effets que certains médicaments peuvent avoir sur les enfants. C’est dû en partie au fait qu’on pratique moins d’essais cliniques chez l’enfant que chez l’adulte. Pour conduire les essais cliniques dans le respect de l’éthique, on doit obtenir le consentement éclairé signé des volontaires avant qu’ils participent à l’essai. Or il est à l’évidence difficile d'obtenir le consentement éclairé d’un enfant –en particulier dans les tranches d’âge les plus jeunes. Le manque d’essais cliniques portant sur les médicaments pédiatriques entraîne à son tour des lacunes en matière d’informations relatives à la qualité et à l’innocuité des médicaments. Ces lacunes découragent les laboratoires pharmaceutiques de rechercher et de mettre au point des médicaments adaptés à l’enfant et les sociétés produisant des génériques de les fabriquer à un moindre coût.
De plus, les enfants sont généralement un groupe de population silencieux, qui dépend des autres pour s’exprimer –ils n’ont pas le droit de vote, ils n’achètent pas de produits et d'une manière générale n’ont pas droit à la parole dans la société. Ils n’ont donc pas les moyens d’exiger davantage de recherche et de développement dans le domaine pharmaceutique alors même qu’ils en bénéficieraient.
Problèmes de distribution
Les médicaments adaptés aux enfants déjà mis au point et disponibles ne parviennent pas toujours à ceux qui en ont le plus besoin. Ainsi, la diarrhée, qui se traite facilement au moyen de sels de réhydratation orale complétés par du zinc, tue encore 1,9 million d’enfants de moins de cinq ans chaque année. Les sels de réhydratation orale sont faciles à utiliser, faciles à fabriquer et relativement peu coûteux. Grâce à des années de campagne de sensibilisation, ils sont largement disponibles dans les pays en développement. Le zinc, en revanche, ne se trouve pas facilement dans les zones à forte incidence de maladies diarrhéiques. Une solution de réhydratation orale est beaucoup plus efficace additionnée de zinc.
Le fait que tant d’enfants meurent encore de maladies diarrhéiques s’explique sans doute par plusieurs causes liées à la pauvreté, mais il y a une raison évidente à cela, c’est que ces enfants n’ont pas accès au traitement complet, à savoir à des sels de réhydratation additionnés de zinc.
Les maladies cibles
L’OMS estime que cinq maladies mortelles infantiles exigent plus particulièrement une action immédiate:
La pneumonie et autres infections aiguës des voies respiratoires inférieures
On estime que 20% des décès d’enfants de moins cinq ans sont dus à des infections aiguës des voies respiratoires inférieures, et qu’elles représentent la principale cause de mortalité infantile dans le monde. La pneumonie entraîne à elle seule près de deux millions de décès par an, qui pourraient être évités moyennant un accès correct à des médicaments adaptés aux enfants.
VIH/sida
Bien que ne contribuant qu’à environ 3% de la mortalité annuelle des enfants de moins cinq ans, le VIH de l’enfant est un problème de santé publique qui prend de l'ampleur. Chaque jour, on estime que 1150 enfants sont infectés.
Paludisme
Un million d’enfants mourraient chaque année du paludisme et 40% des enfants vivent dans des pays d’endémie palustre. En Afrique, un enfant meurt du paludisme toutes les trente secondes. Bien que le paludisme soit une maladie prioritaire et ait fait l’objet de nombreuses conférences mondiales et appels à l’action, la question de l’accès et de la mise au point de traitements adaptés aux enfants doit faire l’objet d’une attention supplémentaire.
Maladies diarrhéiques
On estime que 1,9 million d’enfants de moins de cinq ans meurent chaque année de diarrhée et de complications liées à celle-ci. Cela représente 18% des décès de moins de cinq ans et signifie que plus de 5000 enfants meurent chaque jour en raison de maladies diarrhéiques qui peuvent être traitées facilement et efficacement.
Tuberculose
Près de 1,1 million (12%) des 8,8 millions de nouveaux cas de tuberculose survenus en 2005 ont touché des enfants de moins de 14 ans.
Filariose lymphatique et schistosomiase
Bien que n’étant pas des maladies mortelles de l’enfant, les maladies tropicales négligées que sont la filariose et la schistosomiase sont également jugées prioritaires par l’OMS en raison de lacunes dans le développement ou l’accès aux médicaments. L’OMS estime que 330 millions d’enfants de moins de quinze ans auraient actuellement besoin d’une chimiothérapie pour prévenir la filariose lymphatique dans les zones d’endémie (Asie, Pacifique, Afrique et Amérique du Sud); 125 millions d’autres enfants de la même tranche d’âge auraient besoin d’un traitement préventif contre la schistosomiase. Les médicaments nécessaires existent sous forme pédiatrique mais sont difficilement accessibles ou disponibles pour les populations cibles.
Action de l’OMS
Conscients du manque de médicaments spécifiquement adaptés aux enfants, les États Membres de l’OMS ont adopté en 2007, à l’occasion de l’Assemblée mondiale de la Santé -organe délibérant de l’Organisation- une résolution sur «l’amélioration des médicaments destinés aux enfants». Celle-ci charge l’OMS d’envisager des moyens de promouvoir davantage la recherche et le développement de médicaments pédiatriques et d’améliorer les connaissances concernant la qualité, l’efficacité et l’innocuité de ces médicaments.
C’est pour faire suite à cette résolution que l’OMS a constitué un sous-comité d’experts chargé d’élaborer une liste de médicaments essentiels pour les enfants. La liste, finalisée et publiée en décembre 2007, se compose de 206 médicaments, dont un traitement contre le sida, des vaccins, des anesthésiques, des hormones, des vitamines et des minéraux.
Cette liste devrait servir de référence aux pays pour l’établissement de leurs propres listes nationales conformément à leurs priorités de santé publique, et constitue le début d’un processus plus long destiné à faire en sorte que des médicaments pédiatriques soient mis au point et parviennent au groupe de patients visés.
Il faut faire davantage pour repérer les lacunes de la recherche concernant les médicaments pour les enfants et les problèmes d’approvisionnement et de distribution. L’OMS commence à s’intéresser à la question avec ses partenaires des Nations Unies, l’UNICEF en particulier.
Le premier objectif de l’action de l’OMS dans ce domaine est de lutter contre le VIH/sida, le paludisme, la tuberculose, la pneumonie et les maladies diarrhéiques, qui sont responsables de plus de 50% de la mortalité des moins de cinq ans.
L’OMS œuvrera à la réalisation des objectifs suivants:
• Réaliser davantage d’études indépendantes sur la mise au point de médicaments pédiatriques, leur efficacité et innocuité;
• Fournir de meilleures informations sur les médicaments adaptés aux enfants aux prescripteurs, aux pharmaciens et aux agents de santé;
• Étudier les moyens d’accélérer la réglementation des formulations pédiatriques de qualité;
• Établir des systèmes pour faire en sorte que les établissements de santé disposent de stocks suffisants de médicaments essentiels et de fournitures médicales pour les enfants;
• En l’absence d’essais cliniques, définir les indications pour lesquelles les médicaments essentiels peuvent être utilisés sans danger et efficacement dans les formulations pédiatriques;
• Améliorer l’infrastructure et le matériel de stockage de formulations pédiatriques sous forme liquide, moins stables que les formes solides;
• Contrôler l’utilisation des médicaments non homologués, utilisés pour des indications autres que leurs indications d'origine et dangereux pour les enfants.
Pour plus d'informations, contactez:
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Chargée de communication, OMS
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Ricardo Pires
Chargé de communication, OMS
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Dr Suzanne Hill
Spécialiste scientifique OMS
Politique, accès et usage rationnel
Politique et normes pharmaceutiques
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Courriel:hills@who.int