儿童基本药物

有关儿童药物的问答

1、不是已经有儿童药物了吗?

是的,但许多基本药物没有儿童剂型的配方,或者在药物的有效性和安全性方面没有足够的信息。目前,用于重点疾病的许多药物都不是针对儿童开发的;就算有儿童药物,需求最大的儿童也不能获得。

对于患有艾滋病毒/艾滋病等慢性疾病的儿童,有几种药物需要每天使用,采用固定剂量复合剂(在一剂药中有几种药物)是最佳的措施。然而,仅有的几种已开发的儿科固定剂量复合剂比成人剂型贵三倍。

2、为什么重要?

在2007年预计约有1000万5岁以下儿童死亡,其中半数以上死于能够通过使用适合患病儿童的年龄、身体状况和体重的安全基本儿科药物进行治疗的疾病和病患。

儿童的身体与成年人相比,对药物的代谢过程是不同的。因此,他们需要不同的剂型。在不同年龄、体重和身体状况的儿童之间也存在类似的差别。

对于某些药物在儿童中产生的效果还知之甚少。除剂量外,儿童药物还需要采用适合儿童口味的形式。许多小儿在吞咽大药片时存在困难,而口服液或糖浆就比较容易服用。

3、为什么是现在?

2007年是基本药物标准清单公布30周年。随着时间的推移,儿童药物也被纳入此清单,但是始终没有全面审查过哪些儿童药物是可获得的,哪些儿童药物是需要的,以及需要做什么来填补空白。

着眼未来,如2007年5月世界卫生大会通过的WHA60.20号决议所显示的,世卫组织及其伙伴确认把满足安全、有效和可获得的儿童药物的需求作为重点。

为了保证更大范围地获取儿童药物,需要开展跨部门的工作。许多利益攸关方正在各自采取步骤提高可及性—管制和立法机构正在实行变革,政府正在为这方面的努力提供更多的资金,与此同时,全球合作也有机会真正做出成绩。

4、有哪些重点药物领域?

重点领域是艾滋病毒/艾滋病、疟疾、肺炎、结核病和腹泻,因上述疾病死亡的5岁以下儿童占死亡总数的50%以上。本行动旨在确保能够获得和利用适当的药物和制剂来治疗这些疾病。

5、世卫组织的具体目标是什么?

今后五年内,在所有利益攸关方的帮助下,该运动旨在填补结核病二线治疗药物(用于对现有药物已产生耐药性的结核病)的相关重点研究空白;结核病/艾滋病毒合并感染药物;以及被忽视疾病(血吸虫病、丝虫病和土壤传播蠕虫病)的药物。

该运动将争取进一步填补以下开发空白:疟疾的四种有质量保证的固定剂量复合剂(FDC);艾滋病毒/艾滋病四种固定剂量复合剂;三种结核病的固定剂量复合剂;以及新生儿期感染的抗生素。

在可及性空白方面,该运动计划解决止痛药、腹泻病高发地区的加锌口服补液盐、儿童肺炎专用抗生素,以及哮喘药物的问题。

6、世卫组织将如何实现这些目标?

世卫组织将促进各利益攸关方(政府的立法/管制/政策,学术界和私立部门的研究,企业的生产,捐助者的资助)采取行动;向企业提供关于公共卫生需求的重要信息;在质量、安全性和有效性以及供应管理等问题上向国家提供意见,并向卫生保健界提供有关剂量、结构和治疗准则方面的信息。

具体的行动包括:与各伙伴一起在儿童药物开发及其有效性和安全性方面进行额外和独立的研究;向处方者、药剂师和卫生工作者提供关于儿童专用药物的更充分信息;探索能够快速追踪优质儿童配方管制的途径;建立系统确保卫生机构有儿童基本药物和临床消耗品的充足储备。

在可能情况下,儿童中的临床试验应得到鼓励。在没有临床试验的情况下,对儿童配方中可能使用的基本药物,世卫组织和相关的利益攸关方将确认安全性和有效性的准则,并改善储存液态儿科制剂(与固体制剂相比,其稳定性较差)的基础设施和设备。此外,世卫组织将协助监测未获使用许可的、脱离标签说明使用的和不安全的儿童药物。

7、自“量身定制儿童药物”活动启动以来取得了哪些进展?

“量身定制儿童药物”活动通过国际制药厂商和协会联合会获得了制药业、包括无国界医生组织和国际慈善社在内的民间社会组织、专业协会以及诸如美国国立卫生研究院、欧盟药品审评局和联合国儿童基金会等组织的支持。

国际制药厂商和协会联合会建立了一个儿科特别工作队,专门组织制药业儿科药物和疫苗开发和获得相关活动,并努力解决世卫组织和其它组织提出的具体关切,包括(从艾滋病毒/艾滋病、结核病、疟疾和慢性病开始)确定儿童药物的剂型和剂量强度,鼓励针对具体影响儿童的疾病研发适当药物并确保涉及儿童的临床试验质量高且合乎伦理标准,包括知情同意。

2007年,世卫组织基本药物的选择和使用专家委员会小组委员会利用循证临床指南制定了史上首份儿童基本药物标准清单并于次年对该清单进行了修改,增加了前一年没有包括在内的儿童基本药物。

每两年召开一次的药管当局国际会议于2008年9月召开了一次为期两天的会前会,讨论监管儿童药物的问题,包括儿童药物临床试验、简化注册程序和为儿童药物处方提供指导等。

药物制剂规格专家委员会正在起草有关儿科医疗产品开发的指导文件,将可供企业参考。

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