世卫组织今天公布了《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》的新版本，其中包括治疗各种癌症的新药物、治疗糖尿病的胰岛素类似物和新口服药物、帮助戒烟者的新药物以及治疗严重细菌和真菌感染的新抗微生物药物。
这些清单是为了解决全球卫生重点事项，确定可提供最大益处并应使所有人都能获得和负担得起的药物。然而，新药、专利药和旧药（如胰岛素）的高昂价格继续使许多患者无法获得某些基本药物。
世卫组织总干事特谭德塞博士说：“糖尿病目前在全球呈上升趋势，而低收入和中等收入国家的上升速度更快。有太多需要胰岛素的人在获取时遇到经济困难，或者不得不放弃胰岛素以致丧失生命。将胰岛素类似物列入《基本药物清单》，同时努力确保所有胰岛素产品的可负担性和扩大生物仿制药的使用，是确保每个有需要者都能获得这种救命产品的一项重要举措。”
糖尿病药物
胰岛素是100年前发现的一种糖尿病治疗药物，自1977年首次发表世卫组织《基本药物清单》以来，便一直在列。不幸的是，一些低收入和中等收入国家的胰岛素供应有限且价格高昂，是目前治疗的一大障碍。例如，在加纳首都阿克拉，一个月治疗所需的胰岛素的费用相当于一名工人每月5.5天的工资。胰岛素生产集中在少数制造厂家，三家制造商控制着全球大部分市场，由于缺乏竞争导致价格高昂，令许多人和卫生系统望而却步。
将长效胰岛素类似物（德谷胰岛素、地特胰岛素和甘精胰岛素）及其生物仿制药以及人胰岛素列入清单的举措旨在通过扩大治疗选择来增加获得糖尿病治疗的机会。列入清单意味着生物仿制胰岛素类似物有资格参加世卫组织预认证规划：世卫组织预认证可促使更多质量有保证的生物仿制药进入国际市场，创造竞争以降低价格，为各国提供更多的产品选择。
长效胰岛素类似物通过延长作用时间为患者提供了一些额外的临床益处，可确保血糖水平在更长时间内得到控制，而无需补增剂量。这对于那些使用人胰岛素时会出现血糖水平过低状况的患者特别有益。胰岛素类似物在时间和剂量上的更大灵活性已经证明可以改善糖尿病患者的生活质量。然而，人胰岛素仍然是治疗糖尿病的主要药物，必须通过改善可得性和可负担性来继续支持获得这种救命药物。
该清单还包括钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂类药物：恩格列净（empagliflozin）、卡格列净（canagliflozin）和达格列净（dapagliflozin），作为成人二型糖尿病患者的二线疗法。这些口服药物已被证明具有多种益处，包括降低死亡、肾衰竭和心血管事件的风险。由于SGLT2抑制剂类药物仍有专利且价格高昂，因此将其列入清单时建议世卫组织与药品专利池合作以促进获取，具体可与专利持有者达成许可协议，允许在低收入和中等收入国家生产和供应仿制药。
改善胰岛素和SGLT2抑制剂等糖尿病药物的获取是世卫组织于2021年4月启动的《全球糖尿病契约》的工作领域之一，也是与糖尿病药物和卫生技术生产商讨论的一个关键议题。
癌症药物
癌症是全球疾病和死亡的主要原因之一，2020年有近1千万人死于癌症，其中十分之七发生在低收入和中等收入国家。过去几年中，癌症治疗取得了新的突破，例如瞄准肿瘤特定分子特征的药物，其中一些药物对许多类型的癌症提供了比“传统”化疗好得多的结果。《标准清单》增加了四种治疗癌症的新药物：
- 恩杂鲁胺（Enzalutamide），作为阿比特龙（abiraterone）的替代品，用于前列腺癌；
- 依维莫司（Everolimus），用于室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA），这是一种儿童脑肿瘤；
- 依鲁替尼（Ibrutinib），针对慢性淋巴细胞白血病的靶向药物；以及
- 拉布立酶（Rasburicase），用于肿瘤溶解综合征，这是某些癌症治疗的严重并发症。
清单中伊马替尼（imatinib）的范围已扩大到包括对白血病进行靶向治疗。已经列入清单的16种药物添加了新的儿童癌症适应症，包括最常见的儿童脑肿瘤形式：低级别胶质瘤。
一组可增强对肿瘤细胞免疫反应的抗体，称为PD-1 / PD-L1免疫检查点抑制剂，尽管有效，但不建议列入清单以用于治疗多种肺癌，这主要是因为其价格极其高昂，而且在资源匮乏的卫生系统中恐怕难以管理。此外，也不建议将另一些癌症药物列入清单，因为与已列入清单的药物相比，这些药物不一定有更多的临床效益，且价格高昂，在低资源环境中存在管理问题。这些药物包括用于肺癌的奥希替尼（osimertinib）、用于多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗注射液（daratumumab）以及用于乳腺癌的三种治疗药物（CDK4/6抑制剂、氟维司群（fulvestrant）和帕妥珠单抗（pertuzumab））。
其他发展
传染病——列入清单的新药包括头孢地尔（cefiderocol），一种能有效对抗耐多药细菌的“备用”类抗生素，用于治疗严重真菌感染的棘白菌素抗真菌药，以及用于预防狂犬病的单克隆抗体（这是被列入《标准清单》的第一批抗传染病单克隆抗体）。更新后的清单还包括治疗常见细菌感染、丙型肝炎、艾滋病毒和结核病的新药物配方，以更好地满足儿童和成人的剂量和给药需求。另有81种抗生素被分别归入AWaRe框架下的可用类、慎用类和备用类，以支持对全球抗生素使用的管理和监测。
戒烟——两种非尼古丁类药物：安非他酮（bupropion）和伐尼克兰（varenicline），作为尼古丁替代疗法被列入《标准清单》，为想戒烟者提供其他治疗选择。列入这两种药物是为了支持实现世卫组织“承诺戒烟”运动的目标，即未来一年使全球1亿人戒烟。
对编辑的说明
基本药物的选择和使用专家委员会第23次会议于6月21日至7月2日以虚拟方式举行。专家委员会审议了88份关于将药物列入第21版《世卫组织基本药物标准清单》和第7版《世卫组织儿童基本药物标准清单》的申请。世卫组织技术部门参与了审议工作，并就与其所负责的疾病领域相关的申请提供了咨询。
更新后的《基本药物清单》包括20种成人新药和17种儿童新药，并为28种已列入清单的药物规定了新用途。专家委员会建议的这些修改使《基本药物清单》中据认为对满足主要公众健康需要至关重要的药物数量达到479种，《儿童基本药物清单》中此类药物达到350种。虽然这些数字可能看起来很高，但它们仅占可从市场获得的药物总数的一小部分。
世界各国政府和机构继续使用世卫组织的《标准清单》来指导制定自己的基本药物清单，因为他们知道，列入清单的每一种药物都经过了疗效和安全性审查，而且就其产生的健康结果而言，实现了高性价比。
《标准清单》每两年由一个专家委员会更新一次，该委员会由来自学术界、研究界以及医学和制药界的知名专家组成。今年，委员会强调迫切需要采取行动，通过清单和补充措施，如自愿许可机制、集中采购和价格谈判等，促进公平获得可负担的基本药物。