今天，世界卫生组织（世卫组织）公布了新版《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》，其中包括用来治疗多发性硬化症、癌症、传染病和心血管疾病的重要新药。更新后的标准清单旨在增进获得具有明显临床裨益的创新药物。这些治疗办法可对全球公共卫生产生巨大影响，而不会危及低收入和中等收入国家的卫生预算。
“40多年来，世界各国一直依靠世卫组织基本药物清单，将其作为确定对健康产生最大影响的最重要药物的权威性循证指南，”世卫组织总干事谭德塞博士说。“价格上涨和供应链中断状况表示，所有国家现在都面临越来越多的问题，难以确保持续和公平地获得许多有质量保证的基本药物。世卫组织致力于支持所有国家克服这些障碍，增进药物公平获取。”
对于2023年的更新，世卫组织基本药物的选择和使用专家委员会审议了85项申请，包括100多种药物和配方。建议作出的变更使《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》的药物总数分别达到502个和361个。
专家委员会所提建议的详细情况，与药物的补充、变更和删除有关的描述，以及不推荐药物的决定，请参见此处执行摘要。
多发性硬化症治疗药物
多发性硬化症是一种慢性、使人衰弱的神经系统疾病，影响到全球约280万人。到目前为止，《基本药物标准清单》中还没有治疗这种疾病的药物。2023年，三种可以延迟或减缓疾病发展的药物——克拉屈滨，醋酸格拉默和利妥昔单抗——被补充到《基本药物标准清单》内，填补了多发性硬化症这一巨大全球负担的重要空白。将这些药物列为多发性硬化症的治疗选用方案，同时附有不同的给药途径、不同的价格（随着仿制药和生物仿制药的出现）和不同的推荐用途，意在促进改善世界各地多发性硬化症患者的治疗。决定建议利妥昔单抗在标签外使用，得到了对这一适应症的疗效和安全性方面的有力证据的支持。这一建议与专家委员会之前的建议相一致，会在世界范围内带来重大健康益处。
“该清单是实现全民健康覆盖的重要工具，为政府、卫生机构和采购商提供指导，说明哪些药物对个人和社区最有益处。《基本药物标准清单》仅包含在安全性和疗效方面具有确凿证据的药物。在国家管辖范围内批准的适应症或标签内替代品的可用性不是决策标准，”世卫组织《基本药物标准清单》秘书处Benedikt Huttner博士说。“鉴于利妥昔单抗的证据基础及其可负担性不断提高，包括可以获得通过预认证的生物类似药，它已优先于标签内替代品，作为治疗复发缓解型和进展型多发性硬化症的基本药物”。
心血管疾病
用于预防心脏和血管疾病的多种药物（通常称为“多效药片”）的固定剂量复合剂，特别是降胆固醇药物与一种或多种降血压药物（含或不含乙酰水杨酸（阿司匹林））的组合，被首次补充到《基本药物标准清单》之内。根据之前《基本药物标准清单》专家委员会的建议，来自多个国家的科学家开展了具有里程碑意义的试验，证实这些组合对心脏病一级和二级预防有益。
传染病
用于治疗传染病的新药包括：
- 头孢洛扎+他唑巴坦，一种有效对抗多重耐药细菌的“备用”类抗生素，包括由耐碳青霉烯类铜绿假单胞菌引起的难以治疗的感染；
- 用于治疗耐多药或利福平耐药结核病的普雷托马尼；
- （与索非布韦联合使用）用于治疗成人慢性丙型肝炎病毒感染的拉维达韦；
- 针对埃博拉病毒病的单克隆抗体。
癌症药物
增加了两种新的癌症治疗方法：用于治疗卡波西肉瘤的聚乙二醇化脂质体多柔比星，以及用于刺激白细胞生成并减少某些癌症药物对骨髓的毒性作用的聚乙二醇非格司亭。将已经纳入《儿童基本药物标准清单》的几种儿童癌症药物的适应症扩大到新型儿童癌症（间变性大细胞淋巴瘤、朗格汉斯细胞组织细胞增生症和伯基特淋巴瘤）。此外，由于担心在资源匮乏环境中的可负担性和可行性，没有建议纳入的药物包括几种受专利保护且价格昂贵的抗癌药，其中有些已在以往委员会会议上进行评估并遭到拒绝——用于肺癌的PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂和奥希替尼，以及用于乳腺癌的CDK4/6抑制剂。
其他更新
糖尿病——将目前在《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》中列出的人胰岛素扩大到卡式瓶和预填充笔输送系统，因为这些与小瓶和注射器相比，在易用性，剂量准确性和改善依从性方面对患者具有潜在优势。
精神卫生疾患——经过对治疗精神卫生和行为障碍的药物进行全面审查，更新了《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》，以确保标准清单与世卫组织指南中的建议保持高度一致，包括增加了两种治疗酒精使用障碍的新药——阿坎酸和纳曲酮。
儿童基本药物——对《儿童基本药物标准清单》列出的70多种药物的配方进行了更新，以确保纳入用于12岁以下儿童的适当剂型和剂量强度。在《儿童基本药物标准清单》中添加了即食治疗性食品，用于治疗婴儿和5岁以下儿童的严重急性营养不良。
没有得到推荐的申请：共有32项申请没有被推荐，包括：用于肥胖症体重减轻的胰高血糖素样肽-1受体激动剂、用于治疗脊髓性肌萎缩症的利司扑兰、用于治疗由阿尔茨海默病引起的痴呆症的多奈哌齐、用于淋巴瘤的CAR-T细胞疗法和用于突破性癌症疼痛的速效口服经粘膜芬太尼。有关这些决定的详细信息，请参阅执行摘要（此处）。
对编辑的说明
世卫组织基本药物的选择和使用专家委员会第二十四次会议于2023年4月24日至28日在日内瓦世卫组织总部举行。专家委员会审议了列入第22版《世卫组织基本药物标准清单》和第8版《世卫组织儿童基本药物标准清单》的85份申请。世卫组织技术部门也积极参与，并就与疾病领域有关的申请提供了咨询。
更新后的基本药物清单包括24种成人新药和12种儿童新药，并明确了16种已列药物的新用途。分别在《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》中增加了19种药物和48种药物的新配方。专家委员会建议的变更，将使《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》中被视为满足关键公共卫生需求所必需的药品数量分别达到502种和361种。虽然这些数字可能看起来很高，但它们仅占市场上可用药物总数的一小部分。
世卫组织《标准清单》于1977年推出，主要目的是增进发展中国家获得药物，现已成为在所有卫生系统内进行药物选择和全面覆盖相关决策的全球政策工具。标准清单由一个专家委员会每两年更新一次，该委员会由来自学术界、研究及医疗和制药行业的知名专家组成，旨在应对新的健康挑战，优先考虑高效疗法，并增进以可负担的价格获得药物。
在世界各地，150多个国家使用世卫组织标准清单，根据证据和健康影响来指导决定哪些药物具有最佳资金效益。