L’Organisation mondiale de la Santé (OMS) publie aujourd’hui une mise à jour de sa Liste modèle des médicaments essentiels et de sa Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant, en y ajoutant de nouveaux traitements pour divers types de cancer et pour le diabète, ainsi que les comorbidités associées telles que l’obésité. Des médicaments contre la mucoviscidose, le psoriasis, l’hémophilie et les troubles hématologiques y sont également ajoutés.
Ces Listes modèles de médicaments essentiels répertorient des médicaments répondant aux besoins de santé prioritaires des populations. Elles sont adoptées dans plus de 150 pays et sont utilisées pour les marchés publics, l’approvisionnement en médicaments, l’assurance-maladie et les régimes de remboursement. Ces révisions correspondent à la 24e édition de la Liste modèle des médicaments essentiels et à la 10e édition de la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant.
« Les nouvelles éditions des listes des médicaments essentiels marquent une étape importante vers l’élargissement de l’accès à de nouveaux médicaments présentant des avantages cliniques avérés et susceptibles d’avoir un fort impact en termes de santé publique au niveau mondial », a déclaré la Dre Yukiko Nakatani, Sous-Directrice générale chargée des systèmes de santé, de l’accès et des données.
Établies en 1977 principalement pour promouvoir un meilleur accès aux médicaments dans les pays en développement, les listes modèles de l’OMS sont devenues un outil mondial fiable pour la prise de décisions relatives à la sélection des médicaments et à la couverture universelle dans tous les systèmes de santé.
Le Comité d’experts OMS de la sélection et de l’utilisation des médicaments essentiels a examiné 59 demandes, dont 31 propositions d’ajout de nouveaux médicaments ou de nouvelles classes pharmacologiques. À l’issue de cet examen, 20 médicaments ont été ajoutés à la Liste modèle des médicaments essentiels et 15 médicaments à la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant. En outre, les indications ont été élargies pour sept produits déjà répertoriés. Les listes mises à jour comprennent désormais 523 médicaments essentiels pour les adultes et 374 pour les enfants, correspondant aux besoins les plus pressants en santé publique.
Médicaments contre le cancer
Le cancer, qui est la deuxième cause de décès dans le monde, fait près de 10 millions de morts chaque année et est responsable de près d’un décès prématuré sur trois dus à une maladie non transmissible. Les traitements contre le cancer sont l’un des principaux objectifs de la Liste modèle des médicaments essentiels depuis 10 ans. Comme les médicaments anticancéreux représentent aujourd’hui environ la moitié des nouveaux médicaments homologués par les organismes de réglementation, le Comité d’experts applique des critères rigoureux pour recommander uniquement les thérapies qui offrent le plus grand bénéfice clinique. Par conséquent, seuls les médicaments anticancéreux homologués et dont il a été prouvé qu’ils prolongent la vie d’au moins 4 à 6 mois sont inscrits sur les listes.
Sept demandes portant sur 25 médicaments anticancéreux ont été évaluées. Dans le cadre d’efforts plus larges visant à réduire les inégalités dans la prise en charge du cancer, le Comité a recommandé d’élargir l’accès aux inhibiteurs de point de contrôle PD-1/PD-L1, une forme d’immunothérapie qui aide le système immunitaire à reconnaître et à attaquer plus efficacement les cellules cancéreuses. Le pembrolizumab a été ajouté à la Liste modèle des médicaments essentiels en tant que monothérapie de première intention pour le cancer du col de l’utérus métastatique, le cancer colorectal métastatique et le cancer du poumon non à petites cellules métastatique. Pour ce dernier cancer, l’atézolizumab et le cemiplimab sont proposés comme alternatives thérapeutiques.
Le Comité a également examiné plusieurs stratégies recommandées par des experts – présentées dans le rapport des experts en oncologie – visant à améliorer l’accès aux traitements contre le cancer et à en faire baisser le prix. Il a approuvé des stratégies cliniques et pour les systèmes de santé, fondées sur des données probantes, y compris des méthodes d’optimisation de la posologie, afin d’améliorer l’accès. Le Comité a souligné que si les réformes du système de santé nécessitent du temps et une action de la part des gouvernements, les stratégies cliniques peuvent être mises en œuvre immédiatement pour obtenir des avantages plus rapidement, en particulier quand les ressources sont limitées.
Médicaments contre le diabète et l’obésité
Le diabète et l’obésité sont deux des problèmes de santé les plus urgents auxquels le monde est aujourd’hui confronté. En 2022, plus de 800 millions de personnes étaient diabétiques et la moitié d’entre elles n’étaient pas traitées. En outre, plus d’un milliard de personnes dans le monde sont obèses, et les taux d’obésité augmentent particulièrement rapidement dans les pays à revenu faible ou intermédiaire. Ces deux affections sont étroitement liées et peuvent entraîner de graves problèmes de santé, notamment des cardiopathies et une insuffisance rénale.
Le Comité d’experts de l’OMS a examiné des données scientifiques solides montrant qu’un groupe de médicaments, les analogues du glucagon-like peptide-1 (GLP-1), peut aider les personnes atteintes de diabète de type 2 – en particulier celles qui présentent également une maladie cardiaque ou rénale – en améliorant la maîtrise de la glycémie, en réduisant le risque de complications cardiaques et rénales, en favorisant la perte de poids voire en réduisant le risque de décès prématuré.
Plusieurs analogues du GLP-1 – sémaglutide, dulaglutide et liraglutide – et le tirzépatide (agoniste du récepteur du peptide insulinotrope dépendant du glucose (GIP) et du GLP-1) ont été ajoutés à la Liste modèle des médicaments essentiels. Ils sont utilisés comme traitement hypoglycémiant chez l’adulte atteint de diabète sucré de type 2 porteur d’une maladie cardiovasculaire ou d’une maladie rénale chronique diagnostiquée et atteint d’obésité (indice de masse corporelle (IMC) ≥ 30 kg/m2). Ainsi, les pays disposent d’orientations claires sur les personnes pour lesquelles ces thérapies sont le plus bénéfiques.
L’accès au sémaglutide et au tirzépatide est limité car ces médicaments coûtent cher. Il est essentiel d’accorder la priorité aux personnes qui en bénéficieraient le plus, de favoriser la concurrence des génériques pour faire baisser les prix et de rendre ces traitements disponibles au niveau primaire, en particulier dans les zones mal desservies, pour en élargir l’accès et améliorer les résultats en matière de santé. L’OMS continuera de suivre l’évolution de la situation, de soutenir des stratégies équitables de fixation des prix et d’aider les pays à améliorer l’accès à ces traitements qui changent la vie.
« Une grande partie des dépenses directes imputables aux maladies non transmissibles est consacrée aux médicaments, y compris à ceux classés comme essentiels et qui, en principe, devraient être financièrement accessibles à toutes et tous », a déclaré Deusdedit Mubangizi, Directeur du Département Politiques et des normes pour les médicaments et les produits de santé de l’OMS. « Pour que l’accès aux médicaments essentiels soit équitable, le système de santé doit mener une action cohérente qui s’appuie sur une forte volonté politique, une coopération multisectorielle et des programmes centrés sur l’être humain qui ne laissent personne de côté », a-t-il ajouté.
De plus amples informations sur les recommandations du Comité d’experts, décrivant les ajouts, les modifications et le retrait de médicaments et de formulations, ainsi que les décisions de ne pas recommander certains médicaments, sont disponibles dans le résumé ici.
Note aux rédactions
La vingt-cinquième réunion du Comité d’experts sur la sélection et l’utilisation des médicaments essentiels s’est tenue au Siège de l’OMS à Genève (Suisse), du 5 au 9 mai 2025. Le Comité d’experts a examiné 59 demandes et a évalué les données scientifiques relatives à l’efficacité, à l’innocuité, au coût comparatif et au rapport coût-efficacité global de chaque médicament afin de formuler des recommandations. Le Comité a également examiné des propositions relatives aux définitions et à la mise à jour de la classification AWaRe (accessibilité essentielle/utilisation sélective/dernier recours) des antibiotiques.
Les listes modèles sont mises à jour tous les deux ans par un Comité d’experts, composé d’universitaires, de chercheurs et de chercheuses, de médecins et de pharmaciennes et pharmaciens reconnus, afin de relever les nouveaux défis en matière de santé, de donner la priorité aux traitements très efficaces et de faire baisser les prix.