今天，世界卫生组织（世卫组织）发布了本组织《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》的更新版，增加了针对多种癌症和糖尿病以及相关合并症（如肥胖症）等疾病的新疗法。还增添了囊性纤维化、牛皮癣、血友病和血液相关疾病的治疗药物。
世卫组织《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》列入了用于满足人群重点医疗需求的药物。150多个国家采用这两份清单，并根据清单进行公共部门采购、药物供应和开展健康保险和报销计划。修订版构成世卫组织《基本药物标准清单》第24版和《儿童基本药物标准清单》第10版。
负责卫生系统、获取机会和数据事务的世卫组织助理总干事Yukiko Nakatani博士指出，“新版基本药物清单标志着朝进一步获得具有临床益处且具有巨大潜力的全球公共卫生影响的新药迈出了重要一步”。
世卫组织标准清单于1977年启动，主要用于促进发展中国家妥善获得药物，现已成为各卫生系统就药物选择和普及药物做出决定的值得信赖的全球政策工具。
世卫组织基本药物的选择和使用专家委员会审查了59项申请，其中包括关于增加新药或药物类别的31项申请。经审批，在《基本药物标准清单》中增加了20种新药，在《儿童基本药物标准清单》中增加了15种新药，并增加了已被列入清单的7种药物的新使用适应症。经更新的清单反映了最紧迫的公共卫生需求，现在总共涵盖523种成人基本药物和374种儿童基本药物。
癌症药物
癌症是全球第二大死因，每年夺走近1000万人的生命，导致近三分之一的非传染性疾病过早死亡。过去十年来，癌症治疗一直是世卫组织《基本药物标准清单》的一大重点。癌症药物目前约占监管机构批准的所有新药的一半。专家委员会按照严格标准，仅推荐那些能够提供最大临床益处的疗法。因此，它仅列入了那些被证明可以延长生命至少4-6个月的药物，已获监管机构批准的抗癌药物大多未被列入。
评估了25种抗癌药物的7种适应症。作为减少癌症医疗不平等现象的广泛努力的一部分，委员会建议增加PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂的可及性。这些抑制剂是免疫治疗药物，可帮助人体免疫系统更有效地识别和攻击癌细胞。世卫组织《基本药物标准清单》添加了帕博利珠单抗（Pembrolizumab），作为转移性宫颈癌、转移性结直肠癌和转移性非小细胞肺癌的一线单药治疗药物。阿替利珠单抗（atezolizumab）和西米普利单抗（cemiplimab）被列为转移性非小细胞肺癌的治疗替代药物。
委员会还审议了癌症专家报告中所述的旨在改善癌症治疗可及性和可负担性的几项专家推荐战略。它认可了循证临床和卫生系统战略（包括剂量优化方法），以改善可及性。委员会强调，虽然卫生系统改革需要时间并需要政府采取行动，但可以立即实施临床战略，以便快速产生效用，特别是在资源有限的环境中。
糖尿病和肥胖症治疗药物
糖尿病和肥胖症是当今世界面临的两项最紧迫的健康挑战。2022年，超过8亿人患有糖尿病，其中一半人未获治疗。与此同时，全球有10多亿人受到肥胖症影响，低收入和中等收入国家的肥胖率上升尤为迅速。糖尿病和肥胖症密切相关，它们可能会导致严重的健康问题，包括心脏病和肾功能衰竭。
世卫组织专家委员会审查了有关科学证据。这些科学证据明显表明一组胰高血糖素样肽1（GLP-1）受体激动剂可以帮助2型糖尿病患者，尤其是那些同时患有心脏或肾脏疾病的人，并能够改善血糖控制，降低心脏和肾脏并发症风险，协助减肥，甚至可降低过早死亡风险。
世卫组织《基本药物标准清单》添加了GLP-1受体激动剂——司美格鲁肽（semaglutide）、度拉鲁肽（dulaglutide）和利拉鲁肽（liraglutide）——以及GLP-1/葡萄糖依赖性胰岛素多肽（GIP）双受体激动剂替尔泊肽（tirzepatide）。它们被用作对患有心血管疾病或慢性肾病和肥胖症（体重指数 ≥ 30kg/m2）的成人2型糖尿病的降糖疗法。这为国家提供了明确指导，列明哪些患者可从这些疗法中获益最多。
司美格鲁肽和替尔泊肽等药物的高昂价格限制了人们获取这些药物的机会。优先考虑那些受益最大的人，鼓励仿制药竞争以压低价格，并在初级卫生保健服务中、特别是在缺医少药地区提供这些疗法，是扩大可及性和改善健康结局的关键。世卫组织将继续监测事态发展，支持采用公平定价策略，并帮助各国改善人们获得这些关键药物的机会。
世卫组织药物及卫生产品政策和标准司司长Deusdedit Mubangizi说：“非传染性疾病的自付费用很大一部分用于购买药物，包括用于购买那些被归为必需品的药物。原则上人人都应负担得起这些药物。为实现基本药物的公平获取机会，卫生系统需要采取连贯一致的应对措施，展现强烈的政治意愿，开展多部门合作，以人为本，不让任何人掉队。”
欲进一步了解专家委员会建议添加、更改和删除药物和制剂的情况以及作出的不推荐药物的决定，请参阅此处的执行摘要。
编辑须知
世卫组织基本药物的选择和使用专家委员会于2025年5月5日至9日在瑞士日内瓦世卫组织总部举行了第25次会议。专家委员会共审议了59项申请，评估了关于每种药物的有效性、安全性、比较成本和总体成本效益的科学证据，并根据评估结果提出了相关建议。委员会还审议了关于确定和修订抗生素分类（“可用类”、“慎用类”、“备用类”）的建议。
由来自学术界、研究界、医学界和制药行业的公认专家组成的专家委员会每两年更新一次标准清单，以应对新的卫生挑战，优先采用高效疗法，改善负担得起的基本药物的可及性。